Дијабетес типа 2, гојазност се ускоро може поништити генском терапијом
Ново истраживање показује да генска терапија може потпуно преокренути маркере дијабетеса типа 2 и гојазности код глодара.
Преваленца дијабетеса или укупан број постојећих случајева расте у Сједињеним Државама и широм света.
Према недавним проценама, преко 30 милиона одраслих Американаца имало је дијабетес у 2015. години.
Иако је тај број био релативно стабилан у последњих неколико година, стопе новооткривених случајева међу децом и тинејџерима нагло су порасле.
А, широм света, ситуација је још алармантнија; број људи са дијабетесом се готово учетворостручио између 1980. и 2014. године, према Светској здравственој организацији (ВХО).
Сада ново истраживање доноси преко потребну наду да се излечи овај метаболички поремећај. Научници које је предводила Фатима Босцх, професорица на Универзитету Аутоном де Барцелона (УАБ) у Каталонији у Шпанији, успешно су преокренули поремећај код глодара.
Професорка Босцх и њене колеге постигле су то коришћењем генске терапије, технике која уводи нови генетски материјал у ћелије да би створила корисне протеине или умањила ефекте неисправног рада гена.
Налази су објављени у часопису ЕМБО Молекуларна медицина.
Помоћу ФГФ21 ген за преокрет дијабетеса
Професор Босцх и тим су дизајнирали два модела миша за гојазност и дијабетес типа 2. Једна је била прехрамбена, а друга генетски модификована.
Користећи адено-повезани вирусни вектор као „транспорт“, тим је испоручио фактор раста фибробласта 21 (ФГФ21) ген.
Овај ген је одговоран за кодирање протеина ФГФ21, који се сматра „главним метаболичким регулатором“ који стимулише апсорпцију шећера у крви у масном ткиву.
Испоруком овог гена истраживачи су стимулисали производњу протеина, због чега су глодари изгубили на тежини и смањили резистенцију на инсулин - главни фактор ризика за дијабетес типа 2. Поред тога, мишеви су смршали, а третман је смањио масноћу и упале у масном ткиву.
Садржај масти, упала и фиброза јетре глодара били су потпуно обрнути, без нежељених ефеката. Заузврат, ова побољшања повећала су осетљивост на инсулин.
Ови благотворни ефекти забележени су у оба мишја модела. Такође, тим је утврдио да је администрирање ФГФ21 здравим мишевима спречио добни пораст телесне тежине и довео до здравог старења.
Генска терапија коришћена је за промену три врсте ткива: ткиво јетре, масно ткиво и скелетне мишиће.
„Ово даје велику флексибилност терапији", објашњава проф. Босцх, „јер омогућава [нама] да сваки пут одаберемо најприкладније ткиво, а у случају да неке компликације спречавају манипулисање било којим ткивом, може се применити на било које осталих “.
„Када ткиво произведе протеин ФГФ21 и излучи га у крвоток, он ће бити распоређен по телу“, додаје проф. Босцх.
Прва реверзија гојазности, резистенција на инсулин
Коаутор студије и истраживач УАБ-а Цлаудиа Јамбрина објашњава да су њихови налази посебно значајни с обзиром на то да „преваленција дијабетеса типа 2 и гојазност расте алармантном брзином широм света“.
Тим такође каже да испоручује ФГФ21 јер конвенционални лек не би донео исте користи као генска терапија; прво, лек би се морао давати периодично ради дугорочних користи, а друго, његова токсичност би била велика.
Коришћење генске терапије, међутим, нема нежељених ефеката, а једнократна примена је довољна да мишеви протеине производе природно неколико година.
„Ово је први пут да је дуготрајна реверзија гојазности и инсулинске резистенције постигнута једнократном применом генске терапије, на животињском моделу који подсећа на гојазност и дијабетес типа 2 код људи.“
Ауторка прве студије Вероница Јименез, истраживач УАБ-а
„Резултати показују да је то сигурна и ефикасна терапија“, додаје она. Следећи кораци биће „тестирање ове терапије на већим животињама пре преласка на клиничка испитивања са пацијентима“, примећује проф. Босцх.
„[Те] терапија описана у овој студији“, закључује она, „представља основу за будући клинички превод ФГФ21 трансфер гена за лечење дијабетеса типа 2, гојазности и пратећих коморбидитета. "
