Показало се да уређивање гена смањује холестерол код мајмуна
Нова студија, која је сада објављена у часопису Натуре Биотецхнологи, каже да људи који су изложени високом ризику од срчаних болести због прекомерног нивоа холестерола ускоро могу имати сигуран и ефикасан алтернативни третман у уређивању гена.
Хиперхолестеролемија, која је кардиоваскуларно стање, доводи људе до изузетно високог ризика од болести коронарних артерија због високог накупљања холестерола у крви.
Већина људи са хиперхолестеролемијом узима статине за лечење свог стања, али другима ови лекови нису довољни за снижавање холестерола.
Према неким истраживањима, 1 од 7 особа са наследном хиперхолестеролемијом можда ће морати да прибегне другој врсти лекова названој ПЦСК9 инхибитори.
Међутим, лечење инхибиторима ПЦСК9 често може бити незгодно јер захтева поновљене ињекције, а неки пацијенти једноставно не толеришу лек.
За ове људе, уређивање гена може бити решење, према новом истраживању са Медицинског факултета Перелман на Универзитету Пенсилванија у Филаделфији.
Нова студија - коју је водила прва ауторка др Лили Ванг, научни ванредни професор медицине на универзитету - показује да уређивање генома може смањити ниво холестерола у резус мајмуна.
Холестерол смањен за 30–60 процената
У здравом телу, ПЦСК9 ген разграђује рецепторе липопротеина мале густине (ЛДЛ) који су одговорни за уклањање вишка холестерола из наше крви.
Инхибитори ПЦСК9 помажу у снижавању нивоа ЛДЛ или „лошег“ холестерола. Али за људе који не толеришу ове лекове, Ванг и колеге пронашли су решење.
„Најчешће се“, објашњава Ванг, „ови пацијенти лече поновљеним ињекцијама антитела на ПЦСК9 […].”
„Али, наша студија показује да са успешним уређивањем генома, пацијентима који не могу толерисати лекове инхибиторе можда више неће требати ова врста поновљеног лечења.“
Лили Ванг
Истраживачи су дизајнирали ензим који циља и деактивира ПЦСК9 ген. Користили су вектор адено-повезаног вируса (ААВ) за транспорт овог ензима у јетру мајмуна. Јетра сноси највећи део одговорности за уклањање прекомерног холестерола.
Утврђено је да животиње које су лечене имају нижи ниво ПЦСК9 и ЛДЛ холестерола.
Конкретно, средње и високе дозе лечења смањиле су ниво ПЦСК9 за 45–84 процента, а ниво холестерола за 30–60 процената.
Претходно се показало да су ове ААВ векторске дозе безбедне и ефикасне у клиничким испитивањима замене гена код људи за лечење хемофилије.
„Наш почетни рад са неколико приступа испоруци и уређивању“, примећује старији аутор студије др. Јамес М. Вилсон, који је директор Програма генске терапије на универзитету, „произвео је најупечатљивије податке о нељудским приматима када смо упарили ААВ за испорука са дизајнираним [ензимом] за уређивање. “
„Искористили смо“, наставља он, „наше 30 и више година искуства у генској терапији за напредак у транслационој науци о уређивању ин виво генома, и на тај начин ојачали значај раних студија на нељудским приматима за процену безбедности и ефикасност “.
