Нови терапијски поступак могао би да обнови мождане ћелије у Паркинсоновој болести
Низ клиничких испитивања тестирао је експериментални третман Паркинсонове болести који користи нов приступ: примена лека директно у мозак путем имплантираних портова. Водећи истраживачи верују да је ово можда „пробој“ у терапијској стратегији за неуролошка стања.
У новој серији студија које су кулминирале отвореним испитивањем (где су учесници били свесни какав ће третман добити), научници су започели испитивање ефикасности новог лечења - и начина испоруке - за Паркинсонову болест.
Велики тим истраживача из различитих институција широм Уједињеног Краљевства и Канаде, укључујући Универзитет у Бристолу и Универзитету Цардифф у Великој Британији, и Универзитет Британске Колумбије у Ванцоуверу у Канади, осмислио је и спровео испитивање.
У студији су истраживачи имали за циљ да обнове деградирајуће мождане ћелије које производе допамин код људи којима су лекари дијагностиковали Паркинсонову болест.
Пошто је допамин неуротрансмитер који помаже у регулисању контроле и окретности телесних покрета, поремећена производња допамина - услед промена у можданим ћелијама које га ослобађају - доводи до моторичких симптома који карактеришу Паркинсонову болест.
Истраживачки тим који је спроводио актуелно испитивање одлучио је да покуша да рехабилитује те мождане ћелије повећавајући ниво неуротрофног фактора (ГДНФ) изведеног из глија ћелијске врсте, врсте протеина који подржава здравље неурона.
У студијском раду који извештава о резултатима - који се појављује у Јоурнал оф Паркинсон'с Дисеасе - научници објашњавају да су не само тестирали нову терапију, већ и иновативни метод давања - кроз отвор који су имплантирали у лобању.
Веома охрабрујући резултати
У почетку је истраживачки тим спровео малу пилот-студију са шест учесника - сви који живе са Паркинсоновом болешћу - чији је главни циљ био да утврде да ли је нови терапијски приступ сигуран.
У следећој фази је још 35 учесника са Паркинсоновом болешћу учествовало у двоструко слепом испитивању када ни они ни истраживачи који су примењивали терапију нису знали да ли се свако бави експерименталним лечењем или плацебом.
Ово суђење је трајало 9 месеци (40 недеља), током којих је тим давао половини добровољаца месечне инфузије ГДНФ-а и давао плацебо другој половини која је деловала као контролна кохорта.
Коначно, истраживачи су организовали отворено испитивање, надовезујући се на резултате претходних тестова. У овом испитивању добровољци који су претходно примили ГДНФ наставили су да лече још 40 недеља.
У исто време, они који су раније добијали плацебо, сада су имали ГДНФ 40 недеља. „Од октобра 2013. до априла 2016., свих 41 пацијента који је завршио родитељску студију био је прегледан за учешће у продуженом испитивању“, пишу истраживачи.
Да би примили лек, учесници су се сложили да им се угради посебна лука која им омогућава да инфузије лекова дођу директно до њиховог мозга. Након имплантације, добровољци су примили, у целини, више од 1.000 инфузија лекова једном у 4 недеље.
Када су анализирали резултате првог 9-месечног (40-недељног) испитивања, истраживачи нису видели промене у мозгу учесника који су добили плацебо. Међутим, приметили су да су добровољци који су примили ГДНФ третман имали стопостотно побољшање у путамену, можданом делу који садржи ћелије које производе допамин.
„Просторна и релативна величина побољшања скенирања мозга превазилази све оно што је раније виђено у испитивањима хируршки испоручених третмана фактора раста за Паркинсонову болест“, истиче главни истраживач студије Алан Вхоне.
„Ово представља неке од најубедљивијих доказа до сада да бисмо могли да имамо средства за могуће буђење и обнављање допаминских можданих ћелија које се постепено уништавају у Паркинсоновој болести“, наставља Вхоне и даље тврди.
„Значајан пробој“
На 18 месеци, када су учесници били на лечењу ГДНФ било 9 месеци или пуних 18 месеци, истраживачи су открили да су сви почели да доживљавају умерена до значајна побољшања својих моторичких симптома када су их упоређивали са резултатима својих перформанси пре суђења. Истраживачи су такође закључили да је продужена изложеност ГДНФ-у сигурна.
Међутим, тим упозорава да на крају отвореног испитивања није било значајних разлика у погледу побољшања симптома између учесника који су примали ГДНФ током 40 недеља (9 месеци) и оних који су га примали двоструко у том периоду .
Из тог разлога, истраживачи тврде да треба да ураде даље студије, које ће проценити колико дуго особа треба да се лечи како би искористила највише користи.
Ипак, Стевен Гилл, коаутор студије и дизајнер иновативног уређаја за давање лекова, наглашава да тренутни налази сугеришу да је ова нова терапија апсолутно сигурна и изводљива и да је људи могу примењивати дуго.
Штавише, примећује да давање лекова директно у подручја мозга којима циљају може да револуционише терапијски приступ неуролошким стањима.
„Ово суђење показало је да можемо безбедно и више пута убризгавати лекове директно у мозак пацијената током месеци или година“, каже Гилл.
„Ово је значајан пробој у нашој способности за лечење неуролошких стања, као што је Паркинсонова болест, јер већина лекова који могу деловати не могу прећи из крвотока у мозак због природне заштитне баријере.“
Стевен Гилл
